A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.

La terapia utilizza un piccolo e innocuo virus per fornire materiale genetico che blocca e inverte gli effetti della retinite pigmentosa,un gruppo di malattie ereditarie che uccidono le cellule sensibili alla luce della retinaIl veicolo di distribuzione del gene, noto come virus adeno-associato, o AAV, vettore, è unico per il suo doppio colpo che salva la vista:Sutilizza il gene della rodopsina mutante che causa la degenerazione della retina e allo stesso tempo fornisce un normaleLa terapia AAV ha salvato le cellule fotorecettori ed ha prevenuto la perdita della vista tra i cani coinvolti nello studio.Atti dell'Accademia nazionale delle scienze